MIRACOLO DELLA SCIENZA. Affetta da SMA a 6 mesi. Salvata al Santobono di NAPOLI col farmaco: corregge il problema genetico

E’ il più costoso al mondo, 1.9 milioni di euro per singolo trattamento

REGIONALE – Bimba di sei mesi salvata grazie al farmaco piu’ costoso al mondo. E’ il primo caso in Italia ed e’ merito di una equipe medica dell’ospedale pediatrico di Napoli Santobono. Una bambina di meno di sei mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1 (Sma) e’ stata sottoposta a una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia solo lo scorso 17 novembre. Si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.

La gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita. Il farmaco somministrato al Santobono, considerato il piu’ costoso al mondo (1,9 milioni di euro per singolo trattamento) corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.

Questa terapia, infatti, si basa su un vettore virale reso inoffensivo che, privato del suo patrimonio genetico, e’ capace di veicolare il gene umano mancante nelle cellule motorie del midollo spinale, permettendo di produrre la proteina mancante in questa malattia.